Aifa rafforza l’accesso a terapie innovative e amplia il ventaglio delle cure disponibili per i pazienti italiani
Il Consiglio di Amministrazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), nella seduta del 17 settembre, ha approvato la rimborsabilità di Casgevy (exagamglogene autotemcel), la prima terapia genica basata sulla tecnologia CRISPR-CAS9 autorizzata in Italia ed Europa.
Il trattamento, indicato per la β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e l’anemia falciforme (SCD), prevede l’estrazione delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, la loro modificazione genetica in laboratorio e la reinfusione nell’organismo. Le cellule corrette producono così emoglobina fetale sana, riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi vaso-ostruttive nella SCD.
Non solo Casgevy. L’Aifa ha approvato anche il rimborso di Zynyz (retifanlimab), un anticorpo monoclonale destinato al trattamento in monoterapia del carcinoma a cellule di Merkel negli adulti. A questi si aggiungono cinque nuove molecole di origine chimica che entreranno nell’elenco dei farmaci rimborsabili dal Servizio sanitario nazionale:
- Anzupgo (delgocitinib), per l’eczema cronico delle mani.
- Camzyos (mavacamten), per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.
- Krazati (adagrasib), per il carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato.
- Medepidol (idromorfone), per il dolore severo negli adulti.
- Vanflyta (quizartinib), per la leucemia mieloide acuta.
Il CdA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità sei farmaci generici, tra cui tre versioni di apremilast (per artrite psoriasica, psoriasi e malattia di Behçet), ciclofosfamide (per tumori e malattie autoimmuni), liraglutide (per diabete di tipo 2) ed etravirina (per HIV-1).
Infine, ampliata la lista delle indicazioni terapeutiche per cinque medicinali già rimborsati: Bimzelx (bimekizumab), con due nuove indicazioni; la combinazione Braftovi (encorafenib) e Mektovi (binimetinib) per il carcinoma polmonare non a piccole cellule; Livmarli (maralixibat) per la colestasi intraepatica familiare progressiva; infine Tepkinly (epcoritamab) per il linfoma follicolare recidivato o refrattario.
